Alnylam Pharmaceuticals Inc

Alnylam Pharmaceuticals, Inc. 是一家商業階段的生物製藥公司。該公司致力於發現、開發、製造和商業化基於核糖核酸干擾 (RNAi) 的新型療法。其上市產品包括用於治療成人遺傳性轉甲狀腺素介導性澱粉樣變性 (hATTR) 伴多發性神經病的 AMVUTTRA (vutrisiran)；用於治療成人 hATTR 澱粉樣變性伴多發性神經病的 ONPATTRO (patisiran)；用於治療成人急性肝卟啉症的 GIVLAARI (givosiran)；用於治療 1 型原發性高草酸尿症的 OXLUMO (lumasiran)，以及由其合作伙伴諾華公司開發和商業化的 Leqvio (inclisiran)，用於治療成人高膽固醇血癥或混合性血脂異常。該公司的臨牀開發項目包括 Cemdisiran、Fitusiran、Zilebesiran、Elebsiran、Mivelsiran 和 ALN-HTT02。該公司正在開發 Cemdisiran 來治療補體介導的疾病。