Vertex Pharmaceuticals Inc

Vertex Pharmaceuticals Incorporated 是一家全球性生物技術公司。該公司專注於投資科學創新，爲患有嚴重疾病的人創造變革性藥物，重點關注專業市場。該公司擁有四種獲批的治療囊性纖維化 (CF) 潛在病因的藥物，以及一種獲批的治療嚴重鐮狀細胞病 (SCD) 和輸血依賴性β地中海貧血 (TDT) 的療法。其產品線包括 CF、SCD、TDT、急性和神經性疼痛、APOL1 介導的腎臟疾病、1 型糖尿病、1 型肌強直性營養不良和 α-1 抗胰蛋白酶缺乏症的臨牀階段項目。其上市藥物包括 TRIKAFTA/KAFTRIO、SYMDEKO/SYMKEVI（tezacaftor/ivacaftor 和 ivacaftor）、ORKAMBI（lumacaftor/ivacaftor）和 KALYDECO（ivacaftor）。該公司正在開發非自體（同種異體）完全分化、幹細胞衍生的胰島細胞療法，旨在取代 1 型糖尿病患者體內被破壞的產生胰島素的胰島細胞。