
21 feb - Las acciones de la empresa de terapia génica MeiraGTx Holdings plc MGTX.O suben un 13,6% a 7,76 dólares antes del inicio de la negociación
La empresa afirma que los datos del estudio en fase inicial (link) de su terapia génica experimental, rAAV8.hRKp.AIPL1, mostraron seguridad, eficacia y respuestas significativas para el tratamiento de una enfermedad ocular genética denominada distrofia de retina
Los niños ciegos de nacimiento fueron tratados con la terapia génica y mostraron agudeza visual en los ojos después de cuatro o más semanas en un pequeño estudio
La terapia mejoró la visión funcional y demostró protección contra la degeneración progresiva de la retina, sin efectos adversos graves
La distrofia retiniana se debe a la deficiencia genética de un tipo de proteína llamada AIPL1, que provoca una grave discapacidad visual desde el nacimiento
Los datos del estudio se publican en la revista médica The Lancet
Las acciones de MGTX han subido un 16% en los últimos 12 meses